信达生物宣布FDA受理并优先审评Pemigatinib治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的NDA

　　苏州2019年12月2日 /美通社/ -- 信达生物制药（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理Incyte递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的新药上市申请（NDA），并授予了优先审评资格。

　　2018年12月，信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的三个临床试验阶段候选药物达成战略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制剂（已获FDA的“突破性疗法认定”）、itacitinib（JAK1抑制剂）和parsaclisib（PI3Kδ抑制剂）。根据协议条款，信达生物获得了在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对这三个候选药物在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。近期，上述三个分子的新药临床试验申请（IND）均获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准。

　　递交NDA是基于FIGHT-202研究数据，其中该研究评价了pemigatinib用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。近期在2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与pemigatinib的作用机制一致。

　　FDA对在新型靶向药物研发领域可能取得重大进展的药物将会授予优先审评资格。此次pemigatinib获得优先审评资格，审查期将缩短至8个月，而标准审查期为12个月。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计批准日期为2020年5月30日。

　　胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤。根据其起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲地区的发病率为0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在这种情况。

　　关于FIGHT-202

　　FIGHT-202 II期、开放性、多中心研究（NCT02924376）旨在评价pemigatinib（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制剂）在既往经治的且FGF/FGFR状态已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄≥18岁）患者中的安全性和疗效。

　　受试者将进入三个队列中的一个：队列A（FGFR2基因融合或重排）、队列B（其他FGF/FGFR基因突变）或队列C（无FGF/FGFR基因突变）。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg口服给药，每日1次（QD），以21天为一周期（给药2周/停药1周），直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。

　　FIGHT-202的主要终点为队列A中独立审查委员会根据RECIST v1.1评估的总体缓解率（ORR）。次要终点包括队列B的ORR、队列A与B的总体ORR，以及队列C的ORR；以及所有队列的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。如需了解更多有关FIGHT-202的信息，请访问： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376

　　关于FIGHT

　　FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trial，有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验）的临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究，这些研究评价了pemigatinib在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201研究，后者评价了pemigatinib在转移性或手术不可切除（包括FGFR3基因突变或融合/重排阳性）的膀胱癌患者中的疗效；FIGHT-203研究针对FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者；FIGHT-207研究针对既往经治的FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者（不考虑肿瘤类型）。FIGHT-205是一项II期研究，旨在评价pemigatinib与派姆单抗联合治疗和pemigatinib单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项近期启动的III期研究，旨在评价pemigatinib作为一线治疗在FGFR2基因融合/重排胆管癌患者中的疗效。

　　关于FGFR和Pemigatinib

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。

　　pemigatinib是一种由Incyte发现和研发的、针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。pemigatinib已获得美国食品药品监督管理局（FDA）“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。FDA的“突破性疗法认定”旨在加快用于严重疾病治疗药物的开发和审评进程，其条件是这些药物已显示出鼓舞人心的早期临床效果，而且疗效可能相较现有药物具有实质性的改善。

　　此外，FDA还授予pemigatinib孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。

　　关于信达生物

　　“始于信，达于行”，开发出老百姓(603883,股吧)用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

　　自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括21个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢疾病等多个疾病领域，其中4个品种入选国家“重大新药创制”专项，16个品种进入临床研究，5个品种进入临床III期研究，3个单抗产品上市申请被国家药品监督管理局受理，并均被纳入优先审评，1个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒，英文商标：Tyvyt）获得国家药品监督管理局批准上市，获批的第一个适应症是复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成为唯一一个进入新版国家医保目录的PD-1抑制剂。

　　信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte和韩国Hanmi等国际制药公司达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www。innoventbio.com。