神州细胞展望2020,神州细胞未来发展?

    我国血友病患者众多并且呈现持续增加的趋势。2014 年,我国血友病患者人数为 13.7 万,其中约 85%为甲型血友病患者,至 2018 年,我国血友病患者人数增长至 14.0 万,预计至 2023 年和 2030 年,我国血友病患病人数将分别达到 14.4 万和 14.6 万。我国甲型血友病患者的治疗需求并未获得充分满足: 其一,我国甲型血友病的治疗渗透率较低。根据 Frost & Sullivan 的统计数据,2013 年,我国甲型血友病患者当中接受治疗的比例只有 8.4%,至 2017 年上述数字增加至 11.2%,远低于东欧(49.0%)、美国(53.7%)、西欧(60.8%)、日本(72.9%)和巴西 (77.6%)的治疗渗透率比例。其二,我国国民的人均凝血八因子消耗量低。根据 Frost & Sullivan 的统计数据, 2017 年世界血友病联盟登记的我国国民人均凝血八因子消耗量仅有 0.26 IU,远低于发 达国家(例如,2017 年世界血友病联盟登记的美国国民人均凝血八因子消耗量为 9.57 IU) 和部分发展中国家(例如,2017 年世界血友病联盟登记的俄罗斯国民人均凝血八因子 消耗量为 6.89 IU)的人均凝血八因子消耗量。其三,我国甲型血友病以按需治疗为主,现有凝血八因子使用量亦未能满足我国按 需治疗的市场需求。根据 Frost & Sullivan 统计,2017 年,中国 18 岁以上与 18 岁及以 下患者选择预防治疗的比例分别为 10%与 29%;结合我国 2017 年国民人均凝血八因子 消耗量(约为 0.26 IU/人)、我国中间型和重型甲型血友病患者人数(约为 7.14 万人)、 患者人均年化使用量(7.5 万 IU)等数据推算,我国每年需要 53.5 亿 IU 凝血八因子才 能满足按需治疗的需求,我国现有凝血八因子使用量亦并未满足我国按需治疗的市场需 求。如逐渐开始使用预防治疗方案并在患者中进一步推广,未来的市场需求将进一步增 加。 随着我国逐步具备相关大范围推广预防治疗的条件,我国甲型血友病患者的预防治 疗比例有望进一步提升,甲型血友病的市场需求容量有望进一步扩大。根据 Frost & Sullivan 的统计和预测,我国血友病病人治疗率预计会由 2018 年的 12%增长到 2023 年 的 60%,其中接受预防性治疗的比例将会由 29%(18 岁及以下)和 10%(18 岁以上)分别提升至 60%和 40%。上述大范围推广预防治疗的条件包括:(1)医保政策支持: 目前国家医保已允许儿童患者的预防治疗费用通过医保报销。未来国产重组凝血八因子 有望通过和医保局谈判达成一个按甲类报销的适当价格,解决患者支付能力不足的问题, 进而可以允许患者在各自的医保报销范围内开展预防治疗;(2)患者对预防用药获益的 认知:我国患者通过全国各省建立的血友病患者组织的教育和宣传,对预防治疗的认知 和意愿均很高;(3)药品的供给:如 SCT800 顺利获批,发行人目前的设计产能可以在 一段时间内满足所覆盖患者的预防治疗需求,随着需求的增加,发行人可以快速根据市 场需要再建新产线,扩大产能,保障供应量;(4)药品配送能力:目前我国已具备生物 制品的全国冷链运输能力,血友病患者的治疗药品可以进行全国配送;(5)药品稳定性: SCT800 具有优越的稳定性,在前期的稳定性研究中,产品在 2~8℃储存 48 个月未观察 到生物活性的显著变化,可以满足药品配送和储存过程的稳定性需求。

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