医疗保健：审评灵活度提升 鼓励罕见病药研发

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　　国家版第一批罕见病目录发布为贯彻落实**中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首批目录涵盖121个病种。

　　点评罕见病患者比例少，市场空间大罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，根据WHO的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病可被定义为罕见病。目前，国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾病的10%，其中80%以上属于遗传疾病。虽然罕见病用药患者数量少，但具有较高的定价权，一般价格比较贵。根据EvaluatePharma，在2017年，全球孤儿药市场为1240亿美元，同比增长8.6%。

　　CFDA与国际接轨，给予罕见病用药审评支持我国给予罕见病用药优先审评待遇，目前已有36个品规以罕见病用药身份纳入优先审评目录。2017年5月，赛诺菲治疗庞贝氏病的美而赞是国内首个免III期临床上市的罕见病用药。

　　2018年2月，药监局发布《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》（征求意见稿），根据该指导原则，在临床试验样本量无法满足统计学要求的情况下，可根据疾病特征及临床试验主要评价指标确定样本量，在产品上市后继续收集病例。

　　2018年4月，药监局发布《关于注册分类4、5.2类化学仿制药（口服固体制剂）生物等效性研究批次样品批量的一般要求》（征求意见稿），罕见病仿制药BE研究批次的样品批量低于普通药品。