前沿生物：全球首个长效抗艾新药是怎样炼成的

　　⊙记者 刘向红 ○编辑 全泽源

　　十年磨一剑。研制全球第一个长效抗艾滋病病毒的新药需要多久？

　　16年！这是前沿生物药业(南京)股份有限公司(下称：前沿生物)的答案。6月5日，公司正式对外宣布，其研制的1类新药注射用艾博韦泰新药注册申请已获国家药品监督管理局批准，不久将上市供广大患者使用。

　　作为生物制药领域的“独角兽”，前沿生物从2002年白手起家，到中间因缺钱险些夭折，再到现在成为各路资本追逐的对象，历经16年风雨终成正果。据了解，公司正在积极探讨登陆证券交易市场。

　　第一针打在自己身上

　　能研制出长效抗艾滋病新药，源自前沿生物创始人谢东的强大新药开发背景。

　　谢东1988年毕业于北京大学，之后去美国留学，获得约翰·霍普金斯大学博士学位。此后，他担任了约翰·霍普金斯大学热力学实验室执行主任、美国国家肿瘤研究所(NCI)生物物理实验室主任，从事抗病毒研究。上世纪九十年代，艾滋病在全球蔓延，许多国家把防控艾滋病作为重大任务。谢东便去了一家跨国医药企业，主导并参与了3个抗艾滋病新药的研发，均成功上市。2000年，谢东参加一个亚太艾滋病大会时，了解到国内艾滋病防治形势严峻，尤其是缺少新药，便萌生了回国研发抗艾滋病新药的念头。

　　“HIV属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒，长时间药物治疗，不管什么配方都会有部分患者产生耐药，甚至中断几天服药就出现耐药的症状。”谢东说，这时候，就急需新药来治疗，但新药的研发一直陷入瓶颈期，全球医疗市场都在等待新型的抗艾滋病药物。

　　2002年，作为我国首批引进的“千人计划”专家，谢东带着自主知识产权技术回到国内，在重庆创立了前沿生物技术有限公司，把目标瞄准了艾滋病这一重大传染病。由于技术全球领先，公司连续获得科技部重大专项基金支持、美国比尔盖茨基金会和美国国立卫生研究院也连续4年提供无偿资金支持。

　　经过6年艰苦攻关，2008年，公司首个抗艾滋病新药艾博韦泰研制出来，并获准进行临床1期试验。这是全球第一个进入临床试验的长效抗艾滋病新药。为了亲身检验药品的安全性，谢东不顾个人安危，大胆地将第一针注射到了自己体内。

　　2012年，临床1期试验结束。从试验结果看，艾博韦泰比已上市的传统抗艾滋病药物要领先一大步，不仅能有效抑制绝大多数HIV病毒、包括耐药病毒，而且不会攻击人体细胞，显示了良好的安全性。

　　更重要的，在用药方式上发生了革命性变化。目前，市场上的艾滋病治疗药物都是口服剂型，需要每日服用1-3次。而作为一款长效药物，艾博韦泰仅需要一周注射一次，大幅减少因不按时服药造成的治疗失败及耐药发生。

　　“钱荒”险让新药夭折

　　和其他创新药研究一样，前沿生物在研制抗艾滋病新药过程中同样多次遭遇“钱荒”。

　　“想不起来有多少回青黄不接，先是高管不领工资，再后来，谢东拿出自己的退休金给员工发工资。”回首16年创业路，公司副总裁王勇感喟道，“如果大家不咬咬牙挺过来，这公司早就没了。”

　　据介绍，创新药的复杂程度不亚于放卫星，时间上通常要十几年，开发阶段天天只烧钱不赚钱。前沿生物成立以来，仅在新药研发上就先后投入数亿人民币，完成各项科学研究150多项。

　　王勇说，国内鲜有针对重大疾病的自主知识产权新药，最根本的原因就是新药研发时间长、耗资大、风险高。2009年，艾博韦泰临床1期试验有了结果，谢东拿着科研成果去找国内风险资金，但对方一听说做临床2期、3期试验至少还要四五年时间，而且成功率只有百分之十五，就一个个打起了退堂鼓。

　　艾博韦泰进入临床2期试验时，资金非常窘迫，如果不能及时跟上，整个研发项目就会夭折。为寻找后续研发资金，谢东在那段时间天天奔波于全国各地，四处化缘。

　　关键时刻，南京市江宁区领导独具慧眼，在认真了解公司情况后，当即拍板以股权投资的方式注入7000万元支持资金。

　　“作为区一级政府，一次拿出如此巨资做风投，无论在当时还是现在都需要非常大的勇气、智慧和胆识，决策者承担的风险或要远大于创业者。”王勇说，有感知遇之恩，公司将总部从重庆搬到了南京。

　　南京也成了前沿生物事业发展的重大转折点。依靠江宁区政府的支持资金以及国家有关部委的大力支持，前沿生物顺利完成了艾博韦泰2期、3期的临床试验。

　　随着艾博韦泰的逐步成型，各路资本闻风而来。2016年4月，前沿生物获得来自南京晟功、倚锋太和以及玉航春华3家机构的投资。2016年12月底，又完成3亿元的C轮融资，由华新世纪领投，深创投、倚锋创投等机构跟投。

　　“后面的募集资金主要用于艾博韦泰的产业化、市场开拓、新产品研发以及公司运营。”王勇说，在临床2期试验前，艾博韦泰主要是委托别的企业代工生产，产量低，公司资金到位后，自建了生产线，目前已具备规模化生产能力。

　　聚集三位“千人计划”专家

　　创新药研发离不开人才。“如果只有我一人，前沿生物是发展不到今天的。”谢东说。

　　前沿生物有一个核心的团队，分别是董事长谢东博士、总裁王昌进博士和副总裁陆荣建博士、王勇博士。他们4人都是“海归”，其中，谢东、王昌进、陆荣建3人是国家“千人计划”专家。一个还在创业的企业聚集了3位国家“千人计划”专家，在国内非常少见。

　　“人往往就是这样，当到了不用为生活发愁的时候，就开始折腾。在中国，抗艾药长期被国外企业垄断，且副作用大，缺乏新药、好药。我们希望在中国生物医药产业崛起的时刻，贡献自己的一份力量。”王昌进说，为了研发新药，公司研发团队的许多人是放弃国外优厚待遇回国创业的。

　　由于国内之前的抗艾滋病药品均是仿制药，缺乏新药研发的人才、标准和条件，导致科研团队的研发过程异常艰难。为确保药物的有效性、安全性和质量可控，科研团队“死磕”各项技术难关。比如，3期临床试验的病人都是标准一线治疗方案失败的艾滋病病毒感染者，420例患者分2组进行对照试验，每例病人的试验都持续48周。

　　通过不停地探索和攻关，2016年，艾博韦泰3期临床试验中期结果达到了所有预设的临床终点指标。面对这一成绩，王昌进感慨道，“钢铁是炼成的，伟大是熬出来的。”

　　正是因为坚持16年研发创新药，前沿生物不仅填补了中国在抗艾滋病药研发领域的空白，更开创了艾滋病长效治疗药物的先河。更重要的是，前沿生物积累了大量的数据和经验，“在长效抗艾滋病新药研发上，我们不仅完成了国内首例，还给全球标准制定提供了依据。”王勇说，有了标准，后来的研发新药者就可以少走许多弯路。

　　6月5日，公司正式对外宣布艾克宁(注射用艾博韦泰)已获得国家药品监督管理局批准上市。随着抗艾新药在国内上市的脚步临近，可以相信，一个崭新的前沿生物将呈现在世人面前。