Pharming(PHAR)在《血液》杂志上发布leniolisib试验结果

　　Pharming(PHAR)宣布，研究药物leniolisib的3期临床试验结果已发表在美国血液学学会的国际医学(000516)杂志《血液》上，该杂志是一种口服、选择性磷酸肌醇3-激酶delta (PI3Kd)抑制剂，用于活化磷酸肌醇3-激酶delta综合征(APDS，一种罕见的原发性免疫缺陷症)的成人和青少年患者。这项研究的数据已于2月2日公布。

　　这篇题为“PI3Kd抑制剂Leniolisib用于活化PI3Kd综合征的随机、安慰剂对照、三期试验”的论文概述了多国、三盲、安慰剂对照、随机临床试验的结果，该试验招募了31名年龄在12岁或以上的APDS患者。患者被随机分配以2:1的比例接受70 mg leniolisib或安慰剂，每天两次，持续12周。在共同主要终点(评估淋巴结大小的减小和naive B细胞的增加)上，与安慰剂相比，改善显着，分别反映了对这些患者免疫失调和免疫缺陷矫正的影响。在淋巴结大小方面，leniolisib和安慰剂之间调整后的平均变化为-0.25，原始B细胞百分比为37.30。Leniolisib耐受性良好，与安慰剂组相比，接受Leniolisib的患者较少报告研究治疗相关不良事件。