重磅！美国FDA接连授予德琪医药（6996.HK）Claudin 18.2抗体偶联药物两项孤儿药资格认定

　　中国上海和香港，2023年5月23日–致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港交易所股票代码：6996.HK）今日宣布，由德琪医药自主研发和开发的Claudin 18.2抗体偶联药物（ADC）ATG-022获美国食品药品监督管理局（FDA）先后授予的两项孤儿药资格认定（ODD），分别用于治疗胃癌及胰腺癌。至此，德琪医药自主开发的新药产品已经获得共计3项FDA的ODD认定。

　　孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、诊断、治疗罕见病的药品。FDA授予孤儿药资格，旨在帮助开发那些可能为美国罕见病（患病人数低于20万）患者带来治疗获益的候选药物，并在后续研发、注册及商业化方面给予产品相关政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费用免除，以及享有7年的美国市场独占权且不受专利影响等。

　　ATG-022是一款作用于紧密连接蛋白18.2（Claudin 18.2）的抗体偶联药物。紧密连接蛋白是在细胞间形成紧密连接的粘附分子，它可形成调节细胞渗透性的屏障。肿瘤细胞中的细胞极性变化可在细胞表面产生紧密连接蛋白表达。在胃癌、食道癌和胰腺癌在内的多种原发性肿瘤都常见Claudin 18.2的过度表达。此前，中国国家药品监督管理局（NMPA）和澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会（HREC）已批准ATG-022用于治疗晚期或转移性实体瘤患者的I期临床试验（CLINCH研究）申请，目前试验正在中国和澳大利亚顺利开展。

　　德琪医药首席医学官张晓静女士表示：“获得双项孤儿药资格认定对于ATG-022的开发具有里程碑意义。对于患有胃癌及胰腺癌等重大疾病的患者而言，这项认定也显示了监管部门对于这些患者的巨大且迫切的临床需求的高度重视。我们对ATG-022治疗胃癌及胰腺癌的潜力抱有信心。今后，德琪医药将保持与监管部门及临床研究人员间的密切合作，以高效推进CLINCH研究，充分评估ATG-022的临床潜力。”

　　关于胃癌

　　胃癌是起源于胃黏膜上皮的恶性肿瘤。据世界卫生组织（WHO）统计，2019年全球范围内胃癌的致死率在所有肿瘤中位居第九。2022年美国新增26,000例胃癌患者以及11,000例因胃癌导致的死亡。若能在发生转移前得到诊治，患者的5年生存率约为70%。而发生近处转移的患者的5年生存率仅为32%。

　　关于胰腺癌

　　胰腺癌是一种恶性程度高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤。据世界卫生组织（WHO）统计，2012年全球胰腺癌发病率和死亡率分别位列恶性肿瘤第13位和第7位。2018年美国新发病例数超过55,000例，因胰腺癌死亡病例数达44,330例。虽然胰腺癌目前仍属于孤儿病，但是预计至2030年，胰腺癌死亡率将跃居成为肿瘤相关死亡第2位。

　　关于ATG-022

　　ATG-022是一款作用于紧密连接蛋白18.2（Claudin 18.2）的抗体偶联药物。紧密连接蛋白是在细胞间形成紧密连接的粘附分子，它可形成调节细胞渗透性的屏障。肿瘤细胞中的细胞极性变化可在细胞表面产生紧密连接蛋白表达。在胃癌、食道癌和胰腺癌在内的多种原发性肿瘤都常见Claudin 18.2的过度表达。

　　在2022年美国癌症研究协会年会（2022 AACR）上发布的基于病人来源胃癌异种移植模型的临床前数据显示，ATG-022对于Claudin 18.2具有低纳摩尔级别的亲和力以及强效的体外和体内抗肿瘤活性。这就意味着ATG-022有望为具有不同Claudin 18.2表达水平的胃癌患者带来临床获益。此外，ATG-022还在药物非临床研究质量管理规范（GLP）毒理研究中显示了良好的安全性。