全球最贵药物纳入日本医保，最贵药物纳入医保意味什么
摘要： 全球最贵药物纳入日本医保具体消息内容是在日本厚生劳动省在5月13日做出口的决定，将目前全球最贵药物用于疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象
全球最贵药物纳入日本医保具体消息内容是在日本厚生劳动省在5月13日做出口的决定，将目前全球最贵药物用于疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，用药对象是未满2岁的患者。这一药价是1.6707亿约为1102万元人民币。即使是只使用一次就能够治疗用药对象，不过依然是适用于医药的日本最高价格。
最贵药物Zolgensma
准确地讲，这个并不叫药，而是基因疗法，是SMA治疗史上的重大突破。曾经我遇到过一位5个月大的婴儿被确诊SMA，家属不远万里奔赴美国面诊SMA专家，美国医生当时开具了美国FDA于2016年批准上市的首款SMA药物——诺西那生钠注射液（商品名Spinraza），该药可以改善40%的患者的运动功能，这款药美国参考价格大概是第一年75W美元，此后每年37.5W美元，通过腰穿鞘内注射，每4个月注射一次，而且可能需要终生注射。而美国上市的基因疗法Zolgensma，患者仅需静脉输注一次即可，既不需要腰穿鞘内注射，也不需要长期反复注射，所以实际上，无论从经济上还是疗效上都是优于诺西那生钠注射液。
2019年5月24日，美国FDA批准首个基因治疗产品索伐瑞韦（Onasemnogene abeparvovec-xioi，商品名Zolgensma）用于治疗小于2岁SMA儿童，这是最严重的SMA类型且是一种导致婴儿死亡的基因病因。该药也是美国历史上最贵的药，没有之一。
Zolgensma适用于治疗小于2岁的儿童SMA患者。该产品是一种针对SMA病因的基于腺相关病毒载体的基因疗法。该载体将人SMN基因的全功能拷贝靶向递送到运动神经元细胞中。输注一次Zolgensma可导致SMN蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，并提高SMA患儿的存活期。给药剂量是基于患者的体重来给药。
全球最贵药物纳入日本医意味着什么
对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。另一方面，近年来随着医疗技术的进步，高价药接连上市，对保险财政的担忧也扩散开来。此前的最高价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。
Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售。在美国费用超过2亿日元，作为“全球最贵药物”，在日本的药价也受到关注。
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1~2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。
Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。
未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。
诺华制药
诺华（Novartis），即全球医药健康行业的跨国企业诺华集团，世界三大药企之一，总部设在瑞士巴塞尔，业务遍及全球150多个国家和地区，拥有138,000名员工。诺华中国总部于1997年成立。诺华集团拥有多元化的业务组合，涵盖创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等多个领域，并在所有领域处于世界领先位置。
2018年12月18日，世界品牌实验室发布《2018世界品牌500强》，诺华排名第308。
2019年7月，发布2019《财富》世界500强：位列201位。
基因治疗
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
自2012年开始，全球新增基因治疗临床试验754例。其中最引人注目的领域当属利用CAR-T细胞靶向肿瘤相关细胞表面抗原的肿瘤的免疫治疗。这一方案已受到广泛关注，在许多其他肿瘤治疗方案已经失败的情况下它能够汇聚细胞毒T细胞的杀伤潜力和持久性与单克隆抗体的特异性以杀伤肿瘤。从2011年新英格兰医药杂志报道了一例病人接受转导了能够表达B细胞特异性抗原CD19的自体T细胞输注后达到完全缓解后，已有数百名患者在多次试验中接受了CAR-T 19 这一激动人心的治疗方式，在患有白血病或淋巴瘤尤其是急性淋巴白血病的患者中达到了前所未有的缓解率。这一疗法走向临床成为“免疫疗法”，被科学杂志评为2013年的突破性进展。值得注意的是，到2017年5月，Emily Whitehead 作为首个在费城儿童医院接受CAR-T细胞治疗的儿科患者已经5年没有复发，并且首个CAR-T细胞产品-Kymriah也在2017年被FDA批准上市。靶向实体瘤如胶质母细胞瘤是目前治疗中的一大挑战，相关报道正日益增加。
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