基石药业-B(02616)在IASLC2021年世界肺癌大会公布普吉华?治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌中国患者的桥接注册研究的疗效和安全性数据

　　基石药业-B(02616)发布公告，该公司欣然宣布在在由国际肺癌研究协会举办的IASLC2021年世界肺癌大会(WCLC)上，公司以口头报告形式公布了选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)治疗晚期转染重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)中国患者的疗效和安全性数据。数据显示：普吉华在晚期RET融合阳性NSCLC中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全可控，且没有发现新的安全信号。这也是首次在国际学术会议上公布普吉华一线治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的数据，基石药业计划向中国国家药品监督管理局递交此适应证的新适应症上市申请。

　　普吉华是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙Blueprint Medicines Corporation(NASDAQ:BPMC)(BlueprintMedicines)开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的独家开发和商业化权利。

　　ARROW研究(ClinicalTrials.gov identifier:NCT03037385)是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

　　截至2021年4月12日，共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普吉华起始剂量为400mg(每日一次)的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的和31例未接受过系统性治疗的患者。

　　其评估表现为;在有效性方面，不管既往是否接受过治疗，普吉华在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了快速且持久的临床活性;在安全性方面，普吉华耐受性良好，安全性可控。

　　ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“普吉华作为国内首个获批的RET抑制剂，填补了RET融合阳性NSCLC患者的治疗空白。此次研究数据的公布，不仅进一步验证了普吉华在二线治疗的确切疗效和良好安全性，更加令人惊喜的是在一线RET融合阳性晚期NSCLC中国患者中显示了更好的抗肿瘤活性，并且没有发现新的安全信号，期待普吉华惠及更多中国患者。”

　　据悉，普吉华(普拉替尼胶囊)是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国NMPA批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。普吉华针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应证申请也已经于4月获得中国NMPA受理并被纳入优先审评。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)批准其以商品名为GAVRETO?上市销售，3项适应证分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应证基于ORR和中位缓解持续时间数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应证的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。

　　公告称，普吉华旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、 FGFR2和JAK2。