基石药业-B(02616)：在中国台湾递交胃肠道间质瘤精准靶向新药avapritinib的上市申请

　　基石药业-B(02616)发布公告，公司已向中国台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)提交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。

　　该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因数受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变) 的、不可手术切除或转移性GIST成人患者。avapritinib由公司合作伙伴 Blueprint Medicines Corporation (纳斯达克股票代码：BPMC)(Blueprint Medicines)开发，也是基石药业第二款递交上市申请的药物。

　　有关重点消息包括：已递交TFDA的临床资料显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V 突变)的晚期GIST患者中客观缓解率(ORR)达 84%，且不良反应大多为一级或二级;avapritinib已于2020年1月获美国食品药品监督管理局(美国 FDA)批准，是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物，用于治疗PDGFRA外显子18突变的、不可手术切除或转移性GIST患者。

　　基石药业董事长、执行董事兼首席执行官江宁军博士表示：“一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾地区外，今年上半年我们计画针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的上市申请，以满足更多患者之需。”

　　GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50至80岁。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST患者对化疗和放疗不敏感，目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。

　　然而，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感，研究显示 ORR 为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月。除了D842V之外，既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。

　　基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权协议，获得了包括avapritinib在内的多款药物在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。