政策利好下 儿童药研发获助力

　　近几年，儿童用药正成为医药行业热议的话题。尤其是随着2013年我国人口政策的改变，二孩政策的实施，新生儿出生率及儿童占总人口的比例大幅提升，而相对的儿童用药安全、儿童专用药品短缺等问题却一直未得到解决。

　　据了解，为了加强儿童药品的管理及可及性，我国已开始进入政策密集期，但2014年以前颁布的政策，并未取得良好效果，儿童用药行业依旧存在供给不足，无法满足临床需求的问题。为了进一步打消企业儿童用药的研制顾虑和推动研发机构开发临床急需的儿童适宜品种、剂型、规格的积极性，国家卫生计生委已先后发布两批鼓励研发儿童药品清单，并得到了国家重大新药创制专项的大力支持。药品监管部门也出台了加快儿童用药审评审批、成人药临床试验数据外推等一系列政策激励儿童药的开发。

　　事实上，儿童专用药在市场上一直处于短缺，主要原因之一就是由于缺少研发数据。某制药公司负责人就曾表示，儿童群体的特殊性导致了儿童药研发难度大，儿童临床试验风险高：“要知道，儿童生理跟成人是不一样的，在研发的过程中必须考虑不同年龄段的孩子他的生理特点，这样就使得在儿童药物的设计上要量身定制，不同的年龄要设计不同的规格，不同的剂型，不同的口味和不同的给药途径。儿童临床研究是一个非常大的障碍，药物上市肯定要做临床研究，证明药物安全有效。但是不管是从医生从家长从社会的角度来讲，大家都不愿意把儿童当作试验者，这也造成了儿童试验的志愿者很难招募，缺少药物试验数据。”

　　为了改善这一问题，2020年5月18日，CDE发布关于公开征求《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。这是自2020年国家药监局关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)的通告，发布后的头一份关于真实世界应用的技术指导原则。为此，业界有观点认为，儿童药的真实世界研究将成为推动更多儿童药更快上市。

　　实际上，在政策利好密集释放之下，儿童健康产业的创新发展的确正在迎来好时代，一些儿童药的龙头企业已在积极构建儿童药研发技术平台。如康芝药业（300086）作为国内儿童健康领域的领军企业，就一直在积极构建科研创新体系，并率先成立了以儿童药为主要研究方向的企业博士后科研工作站。康芝药业于2016年获批设立海南省儿童药制剂工程技术研究中心，并有多个产品入选海南省高新技术产品。公司博士后工作站还成功组建了“口腔速溶膜剂”、“药物超微粒制备”及“药粉微观形态结构检测”三大技术平台。

　　葵花药业（002737）于2018年4月发布公告，公司拟1000万元投资设立全资子公司重庆小葵花儿童药物研究院，进一步加强对儿药产品的深入发掘和学术研究，提升儿童药品研发实力，巩固儿童药产品的品牌地位。

　　健民药业则在年度报告中提到，2020年计划开展的11个重要研发项目中有5个为儿童用药项目，其中包括完成中试研究的托莫西汀口服溶液、拉考沙胺口服溶液，III期临床研究入组的小儿宣肺止咳糖浆、牛黄小儿退热贴以及申报临床研究的枳术通便颗粒。

　　目前，在大背景下，儿童药正成为行业的热点，其中热点集中在研制国内未上市的儿童药。并且主要有以下两个方向：1.改良新药：将目前已经有儿童适应症/用法用量的口服固体制剂改为口服用的溶液剂。这个方向主要涉及的难度是矫味问题。

　　2.仿制国外已上市国内未上市的儿童特殊剂型产品：主要问题是境外数据的人种差异问题。从注册流程而言，可能要先获批成人适应症再用外推剂量合理性获批儿童适应症。

　　总的来说，从现阶段的研发申报情况来看，虽然儿童药的研发还并未取得特别显着的效果。但随着政策的进一步落地，国内药企对儿童药的研发和申报的积极性会持续提高，并享受到政策红利。有业内人士指出，解决儿童用药问题不是一朝一夕就能完成的，国家在做好顶层设计和政策支持的同时，科研院所、制药企业、临床机构要加强合作，儿药企业更要秉持匠心精神精益求精。